治疗慢性再生障碍性贫血首选药物一般是雄激素，雄激素总体有效率可以达到50%-60%。雄激素作用机制包括提高体内红细胞生成素水平，直接促进红细胞骨髓造血。雄激素种类比较多，口服药物主要有司坦唑醇、十一酸睾酮等，雄激素治疗一般六个月左右才能判断疗效。
如果雄激素治疗有效，要维持治疗一段时间。雄激素治疗副作用主要是雄性化，还有肝功能损害，多数都可以控制。雄激素联合环孢素治疗可以增加疗效，环孢素治疗要缓慢减量，因为停药过快容易导致复发。
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