近年来，肝素在临床的应用逐渐普及，其适应症也在增加。然而在应用肝素后，大约有2%-30%的小儿可引起血小板减少或血小板减少伴血栓形成，临床出现出血和血栓栓塞等一组症候群，被称为肝素-血小板减少-血栓形成综合征。发病原因和肝素的使用有关，发生机制尚未阐明，多数学者认为系免疫机制所致。因为肝素依赖性血小板抗体能与肝素和血小板结合，激活补体，使血小板合成血栓烷A2并释出ADP等使血小板聚集，同时还释出血小板第Ⅲ、第Ⅳ因子，参与内源系统凝血并有抗肝素作用。肝素还具有抗血管内皮合成前列环素的作用，小剂量肝素可阻断蛋白C的激活，均有利于血小板聚集和血栓形成。症状一般在应用肝素后2-14天，多为5天后发生血小板减少、出血和静脉、动脉血栓形成，可表现肺栓塞或累及冠状血管、脑及胃肠道动脉的相应症状，甚至弥漫性血管内凝血。治疗应立即停用肝素，换用其他抗凝治疗。有血栓形成者，可动脉内注射尿激酶。本病征必须当机立断地进行处理，否则可危及生命。
