骨髓增生异常综合征是血液系统难治性疾病，还有高风险转化为白血病的危险，因此治疗效果不是很理想。
根据骨髓原始细胞计数，染色体核型，血常规中血细胞减少的数目分为低危，中危和高危组，分组不同，治疗也有略微的不同，低危组的患者可以应用输血，对症治疗，促进造血的药物，雄激素，造血生长因子，诱导分化和促进凋亡治疗，还可以应用免疫抑制剂和免疫调节。
但是对于高危的患者，需要应用联合化疗或做骨髓移植。
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