目前儿童再生障碍性贫血的发病原因尚未明确，一般认为跟四个因素有关：
1、病毒感染，如肝炎病毒，儿童感染过肝炎病毒之后，发生再生障碍性贫血的机会比较大；
2、化学因素，如儿童口服磺胺药物、细胞毒性药物、氯霉素等，会导致再障发生；
3、物理因素，长期接触X光线，会导致儿童再障发生；
4、与儿童易感性、遗传因素有关，目前认为儿童再障是在易感因素、遗传因素的影响下，会导致骨髓异常免疫反应，以及脆弱造血细胞增生的障碍的倾向。传统学说认为，再生障碍性贫血是在一定遗传因素背景下，骨髓造血组织发生异常造血。
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