再生障碍性贫血最佳治疗方法，首先造血干细胞移植是治疗再生障碍性贫血和先天性骨髓衰竭综合征有效方法，具有起效快、疗效彻底、远期复发和克隆性疾病转化风险小等特点。移植时机与疾病严重程度、供体来源、HRV密切相关，应严格掌握适应症。
其它治疗方法，比如免疫抑制治疗，在没有合适供者再生障碍性贫血患者中应用较有效治疗方法，对于轻型和非输血依赖型获得性再障，可选择口服环孢素A治疗。
再生障碍性贫血最佳治疗方法要根据再生障碍性贫血不同分型做不同治疗，每种治疗方法均有相应适应症和禁忌症。
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