羟基脲片的副作用主要是影响到粒细胞系统，也就是导致白细胞减少的情况发生，严重时可以出现粒细胞缺乏。粒细胞缺乏以后会继发感染，从而导致感染性休克等状况发生。羟基脲片还影响到患者生殖系统，导致精子功能障碍，引起不育等情况。所以年轻人如果使用羟基脲片，一定要注意告知其生殖性毒性副反应。
其他的还包括消化系统毒性，比如引起恶心、呕吐，以及神经性毒性引起麻木等不适。羟基脲片副作用主要以血液性毒性和生殖系统毒性为主，毒性在羟基脲停止使用以后，在一定时间内还会长期存在。所以对于羟基脲片，在临床上一定要注意动态的观察血象。
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